Pragmatik ve açıklayıcı deneme · Fonksiyonel Tıp Akademisi

Açılış sahnesi

Bir aile sağlığı merkezinde hemşire, astımlı hastaları için yeni bir öz-yönetim programını başlatmadan önce dayandığı çalışmayı yeniden okuyor. Programın özü basit: yazılı bir eylem planı, inhaler tekniğinin gösterilmesi ve hemşireyle düzenli telefon görüşmeleri. Çalışmada, bir yıl içinde atak geçiren hastaların oranı olağan bakım grubunda yüzde 30'dan program grubunda yüzde 15'e inmiş; yarı yarıya bir düşüş. Hemşire kendi merkezinde de benzer bir sonuç bekliyor.

Programı iki yıl uyguladıktan sonra merkezin kayıtlarına bakıyor ve düşüşün çok daha küçük olduğunu görüyor. Çalışma yanlış mıydı? Hayır. Yöntem bölümünü yeniden okuyunca farkı görüyor: katılımcılar bir üniversite hastanesinde seçilmiş, yalnız astımı olan, sigara içmeyen, 18 ile 50 yaş arası gönüllülerdi ve her hafta aranmışlardı. Çalışma bir soruyu doğru cevaplamıştı, ama hemşirenin sorduğu soru o değildi.

Bu derste ne olacak

Önce iki soru türünü, etkililiği ve etkinliği ayıracağız. Sonra bir çalışmanın hangi uçta durduğunu belirleyen boyutlara bakacağız. Ardından iki oran arasındaki boşluğun kabaca ne kadarının uyumdan, ne kadarının başka yerden geldiğini elle hesaplayacağız. Son bölümde iki tasarımın hangi kararlarda kullanıldığına ve bu ayrımın bir kanıt kartında nerede durduğuna geleceğiz.

Sıfır noktası

Önceki dersin sonunda bir soru açık kalmıştı: seçilmiş, istekli ve yakından izlenen hastalarda alınan bir sonuç, bir kurumun olağan hastalarında da alınır mı? Bu dersin iki terim çifti o sorunun adıdır. Açılıştaki çalışma etkililiği ölçmüştü; hemşirenin merak ettiği ise etkinlikti. İkisi karşıt kutuplar değil, bir eksenin iki ucudur ve çoğu çalışma arada bir yerde durur.

Mekanizma

Ekseni belirleyen boyutlar

Bir çalışmanın eksende nerede durduğu birkaç tasarım kararından okunur. İlki katılımcı seçimidir: tek bir tanı, eşlik eden hastalık olmaması, belirli bir yaş aralığı gibi dar ölçütler çalışmayı açıklayıcı uca, "bu müdahalenin düşünüleceği herkes" ise pragmatik uca çeker. İkincisi uygulama esnekliğidir; katı bir protokol açıklayıcı, uygulayanın klinik yargısına bırakılan esneklik pragmatiktir. Üçüncüsü karşılaştırıcıdır: plasebo açıklayıcı uca, olağan bakım pragmatik uca yakındır ve kontrol grubu dersinde ayırdığın beş kontrol türü burada yeni bir okuma kazanır.

Dördüncü boyut izlem yoğunluğudur; çalışmaya özel sık ziyaretler ya da açılıştaki haftalık telefonlar açıklayıcı, rutin bakım temasları pragmatiktir. Beşincisi sonlanım seçimidir: vekil bir belirteç ve kısa vadeli ölçüm açıklayıcı, kişinin umursadığı uzun vadeli sonuçlar, örneğin atak ya da işe gidemediği gün, pragmatiktir. Altıncısı uyumun nasıl yönetildiğidir; uyumu artırmaya yönelik ek destek açıklayıcı, olağan uyum pragmatiktir. Yedincisi analizdir: protokole uygun analize ağırlık vermek açıklayıcı, tedavi niyetine göre analiz pragmatiktir, önceki derste iki analiz setini ayırırken gördüğün gibi.

Açılıştaki çalışmayı bu yedi boyutta işaretlersen, katılımcı seçiminde, izlem yoğunluğunda ve uyum desteğinde açıklayıcı uçta, karşılaştırıcıda (olağan bakım) ve sonlanımda (atak) ise pragmatik uca yakın durduğunu görürsün. Tek bir etiket bu profili anlatmaz. "Randomize bir çalışma" demek de yetmez; hangi boyutta nerede durduğu, sonucun kime taşınabileceğini belirler.

Aradaki farkı üreten dört mekanizma

Etkililik ile etkinlik arasındaki boşluğun dört kaynağı var. İlki uyumdur: çalışma koşullarında uyum, günlük koşullardakinden yüksektir. İkincisi nüfus farkıdır; seçim yanlılığı dersinde gördüğün gibi çalışma katılımcıları seçilmiştir ve eşlik eden durumları olan, ileri yaştaki ya da çok sayıda ilaç kullanan kişiler sıklıkla dışlanır. Üçüncüsü uygulama kalitesidir: çalışmada müdahaleyi uygulayanlar eğitimli ve denetimlidir, rutin uygulamada ise kişiden kişiye değişir. Dördüncüsü ek temastır; çalışmaya katılmak kendi başına bir müdahaledir, daha çok ziyaret, daha çok ilgi ve daha çok hatırlatma getirir.

Bu kaynakları kabaca ayırmayı dene. Çalışmada atak oranı yüzde 30'dan yüzde 15'e inmişti, yani 15 puanlık bir fark; hastaların yüzde 90'ı programı sürdürmüştü. Hemşirenin merkezinde program sürdürme oranı yüzde 55 ve atak oranı yüzde 30'dan yüzde 24'e inmiş, yani 6 puan. Programın yalnız onu sürdürenlerde işe yaradığını varsayarsan, sürdüren başına etki 15 ÷ 0,90 ≈ 16,7 puandır ve yüzde 55'lik uyumla 16,7 × 0,55 ≈ 9,2 puan beklenirdi. Uyum, 15 puanlık farkın 9 puana kadar inmesini açıklıyor; 9'dan 6'ya kalan yaklaşık 3 puanlık kayıp ise nüfus, uygulama ve ek temas farkından geliyor.

Bu hesap kaba bir ayrıştırmadır ve kendi varsayımına dayanır; sürdürmeyenlerde programın hiç etkisi olmadığını kabul eder. Yine de okura önemli bir şey gösterir: boşluğun tek bir nedeni yoktur ve en büyük payı çoğu zaman en sıradan olanı, programın ne kadar sürdürüldüğü alır. Hemşirenin önündeki pratik soru da buradan çıkar: merkezde uyumu artırmak, programı değiştirmekten daha çok şey kazandırabilir mi?

Hangisi ne zaman gerekli

İki tasarım bir sıralama değil, bir iş bölümüdür. Açıklayıcı deneme, bir müdahalenin ilkesel olarak işe yarayıp yaramadığı ilk kez sorulurken ve mekanizma sınanırken gerekir. Etki küçükse ve gürültüden ayrılması gerekiyorsa da açıklayıcı deneme gerekir, çünkü sıkı koşullar sinyali görünür kılar.

Pragmatik deneme ise karar uygulama düzeyinde verilecekse gerekir: iki mevcut seçenek arasında seçim yapılacaksa, kaynak dağıtılacaksa ya da bir kılavuz önerisi yazılacaksa. Bu kararlar günlük koşullarda verilir ve günlük koşullardaki etkiyi ister. Olağan sıra önce açıklayıcı, sonra pragmatik denemedir; ilkinde işe yaramayan bir şeyi ikincide, daha gürültülü koşullarda denemenin anlamı yoktur.

Yaygın yanlış"Pragmatik deneme daha gerçekçi olduğu için daha iyi bir tasarımdır."

Doğrusu

İkisi farklı soruları cevaplar. Bir müdahalenin ilkesel etkisi hiç gösterilmemişken pragmatik deneme yapmak, etkisiz bir şeyi gürültülü koşullarda sınamak olur — ve sonuç yorumlanamaz. Tasarımlar arasında genel bir üstünlük sıralaması yok; her soru için ona uygun bir tasarım var.

Yaygın yanlış"Çalışma dar bir grupta yapılmış, o hâlde sonucu geçersiz."

Doğrusu

Dar katılımcı seçimi iç geçerliliği bozmaz; sonuç o grupta doğrudur. Sınırladığı şey dış geçerliliktir — başka gruplara taşınabilirlik. Prospektif kohort dersinde kurulan bu ayrım (L01-P02-M02-D03) burada karar düzeyine taşınıyor.

Bu akademideki karşılığı

Bu ayrımın akademinin kanıt kartlarında doğrudan bir izi var. Her kartın nüfus alanı, bulgunun hangi uçtaki çalışmalardan geldiğini taşır. "Belirli bir tanısı olan seçilmiş yetişkinler" ile "birinci basamağa başvuran yetişkinler" aynı şey değildir ve kart, bulgunun kime ait olduğunu bu alanda söyler.

Bu yüzden bir kanıt kartı okunurken iddia kadar nüfus satırı da okunmalıdır. Bir A rozeti, o nüfusta A'dır; açılıştaki hemşire gibi başka bir nüfusa taşıyorsan rozetin yanına bir soru işareti koymalısın. Aşağıdaki kart bu soru işaretinin neden gerekli olduğunu gösteriyor.

Klinik gerçeklik

Bir çalışma sonucunu bir kişiye ya da bir kuruma taşırken önce çalışmanın eksende nerede durduğuna bak: açıklayıcı uca mı, pragmatik uca mı yakın ve hangi boyutta? Sonra katılımcı ölçütlerini oku ve karşındaki kişinin bu ölçütleri karşılayıp karşılamayacağını sor. Seçim yanlılığı dersinin kapanış sorusu burada da en çok iş görendir: karşındaki kişi bu çalışmanın örneklemine girebilir miydi?

Ardından sonlanımın vekil bir belirteç mi, yoksa kişinin umursadığı bir sonuç mu olduğuna bak. Uygulama koşullarının kendi ortamında tekrarlanabilir olup olmadığını ve çalışmadaki uyum düzeyinin gerçekçi olup olmadığını sor. Açılıştaki hemşire bu soruları programı başlatmadan önce sorsaydı, yüzde 15'lik düşüşü değil, kendi merkezindeki uyuma göre daha küçük bir düşüşü beklerdi ve hayal kırıklığı yerine bir uyum planıyla başlardı.

Kendini sına

Etkililik ile etkinliği ayır. Hangi sorulara cevap veriyorlar?
Ekseni belirleyen yedi boyutu say. Açılıştaki çalışma hangilerinde açıklayıcı, hangilerinde pragmatik uçta?
"Denemenin konumu" neden tek bir etiketle söylenemez?
Etkinlik–etkililik boşluğunu üreten dört mekanizmayı say.
Dersteki hesabı kendin yap: uyum yüzde 90'dan yüzde 70'e inseydi, yalnız uyumdan beklenen fark kaç puan olurdu? Hesap hangi varsayıma dayanıyor?
Açıklayıcı ve pragmatik denemenin her biri hangi kararlarda gerekli? Sıralama neden genellikle önce açıklayıcı?
Dar katılımcı seçimi hangi geçerliliği bozar, hangisini bozmaz?
Kanıt kartının hangi alanı bu dersin bilgisini taşıyor?

Bir sonraki derse köprü

Sekiz derstir tasarım kararlarını konuşuyorsun: kontrol grubunun türü, körleme, tasarımın düzenlemesi, çalışmanın amacı, eksendeki konumu. Hepsinde aynı çekince tekrar etti; bu kararların sonuç görülmeden verilmiş olması gerekiyordu. Sıradaki ders o çekinceyi kendi başına ele alıyor. Protokol, kayıt ve istatistiksel analiz planının niyeti nasıl sabitlediğini göreceksin. Kayıttaki birincil sonlanımı yayındakiyle yan yana koymanın, kayıt–yayın uyuşmazlığını birkaç dakikada nasıl ortaya çıkardığını da orada deneyeceksin.